图|司端运博士《创新小核酸药物的非临床研究方案考虑》
司博士在报告中系统性地介绍了创新药物非临床评价的基本逻辑,聚焦到小核酸药物的非临床评价需求,从药效/有效性评价、药代/体内过程评价和毒理/安全性评价三个方面,阐述小核酸药物的评价关注点、评价策略和实际案例,分享小核酸药物非临床评价一站式解决方案。
有济医药成立之初,即将核酸药物评价平台定位为公司业务发展的重要战略板块,致力于技术团队、仪器平台及功能实验室的配套建设,并系统梳理核酸药物评价的共性技术问题、分析研究路径、构建模型和方法,完善评价体系。
截至目前,有济医药已经与国内超过50%的核酸药物研发机构开展技术交流,掌握了制约核酸药物发展的技术痛点、难点和发力点,并成功与40+机构开展技术合作,研究内容包括高通量序列筛选研究、创新核酸药物药效动物模型研究、核酸药物脱靶毒性研究、体内外药效学概念评价、基于LBA/qPCR和LC-MS的生物分析技术研究、体外基质稳定性研究、动物体内动力学及组织分布特征分析、核酸相关免疫原性分析、核酸相关生物标志物分析、毒性剂量探索和毒理学系统评价研究等,初步形成了在研发早期阶段的快速、高通量成药性评价技术体系,和针对不同核酸药物类型(如siRNA、ASO、Aptamer等)、不同治疗靶点(如PCSK9、ANGPTL3、Lpa、C3/C5/CFB、AGT、FXI、F12、NaV1.7等)、不同递送系统(如 GalNAc、抗体、脂肪链、LNP等)、不同给药途径(如静脉给药、皮下给药、鞘内给药、皮肤涂抹)的全面开发阶段的系统评价体系,具有支持核酸药物从立项到化合物的筛选、到PCC研究、再到IND注册的成熟研究策略和全套解决方案,能够有针对性、高科学性地服务于核酸药物研发。
在展台上,有济医药工作人员展示了公司从临床前到临床一站式实验室服务内容,重点介绍了平台在核酸药物领域的深厚积累,赢得了与会人员和企业的广泛关注与好评,进一步扩大了公司在业内的知名度和影响力,也为未来的合作与发展奠定了坚实基础。
祝贺第八届中国(天津)核酸药物大会圆满举办!在此次大会中有济医药不仅收获了宝贵的行业信息和合作机会,也进一步坚定了在核酸药物评价领域深耕的信心和决心。我们期待在未来的日子里,与业内更多同仁携手共进,共同推动中国乃至全球核酸药物产业的繁荣发展。